การนำยาตัวใหม่ออกสู่ตลาดมีค่าใช้จ่ายเท่าไร?
ยา 800 ล้านดอลลาร์: ความจริงเบื้องหลังต้นทุนยาใหม่
Merrill Goozner
สำนักพิมพ์มหาวิทยาลัยแห่งแคลิฟอร์เนีย: 2004 297 pp. $24.95, £16.95 0520239458 | ISBN: 0-520-23945-8
ยาที่แข็งแกร่ง: บริษัทยาเสี่ยงโชคมหาศาลเมื่อพัฒนายา เครดิต: D. MEYLER/CORBIS
เม็ดยา สล็อตเว็บตรง800 ล้านดอลลาร์เปิดให้วิจารณ์ประเด็นพื้นฐานที่สุดบางส่วน แต่ใครก็ตามที่อ่านจะพบเนื้อหาที่ยอดเยี่ยม Merrill Goozner เป็นสมาชิกของกลุ่มนักข่าวกลุ่มเล็กๆ แต่ทรงอิทธิพล ซึ่งโดยการฝึกอบรมหรือความขยันหมั่นเพียร ได้เรียนรู้วิทยาศาสตร์และการแพทย์เพียงพอที่จะเชื่อมช่องว่างระหว่างวิทยาศาสตร์และนโยบายโดยไม่ทำให้ตัวเองโง่เขลา พวกเขาให้บริการที่มีคุณค่าไม่น้อยเพราะเขียนได้ดี Goozner ดึงผู้อ่านผ่านหัวข้อที่ซับซ้อนอย่างยิ่งได้อย่างง่ายดาย
ชื่อเรื่องกล่าวถึงบทความที่มีการอ้างถึงและถกเถียงกันมากโดย Joseph DiMasi, Ronald Hansen และ Henry Grabowski ( J. Health Econ. 22, 151–185; 2003) จากข้อมูลอุตสาหกรรมที่กว้างขวางแต่เป็นกรรมสิทธิ์ การศึกษานี้สรุปว่าโดยเฉลี่ยแล้ว ยาแต่ละชนิดที่นำเข้าสู่ตลาดตั้งแต่ปี 2533 ถึง 2544 เกี่ยวข้องกับต้นทุนรวม 802 ล้านเหรียญสหรัฐ ตัวเลขนี้คำนึงถึงต้นทุนค่าเสียโอกาสของเงินทุนและต้นทุนของความล้มเหลวจำนวนมากที่ทิ้งขยะให้กับเส้นทางของการพัฒนายา
Goozner ให้เหตุผลว่า DiMasi และเพื่อนร่วมงานกล่าวถึงต้นทุนที่แท้จริงของการพัฒนายาที่มีประโยชน์โดยอาศัยนักวิจารณ์ที่ไม่ใช่นักวิชาการเป็นหลัก (กลุ่มล็อบบี้ในวอชิงตัน ดี.ซี. ก่อตั้งโดย Ralph Nader) และ Global Alliance for TB Drug Development เขายอมรับแทนการประมาณการของ Global Alliance ว่าการค้นพบและพัฒนายารักษาวัณโรคชนิดใหม่จะมีราคาเพียง 115–240 ล้านเหรียญสหรัฐ โดยพื้นฐานแล้ว Goozner ให้เหตุผลว่าบรรณาธิการและผู้ตรวจสอบของJournal of Health Economicsมองข้ามข้อบกพร่องของระเบียบวิธีพื้นฐานบางอย่างในบทความ ข้อโต้แย้งของเขาไม่โน้มน้าวใจ ส่วนหนึ่งเป็นเพราะขัดต่อการใช้เหตุผลทางเศรษฐกิจเกี่ยวกับต้นทุนค่าเสียโอกาส นอกจากนี้ยังเพิกเฉยต่อข้อจำกัดที่สำคัญในการศึกษาของ Global Alliance ในการพัฒนายาสมมติสำหรับโรคเดียว (วัณโรค) และใช้ขนาดทดลองทางคลินิกที่ค่อนข้างเล็ก ข้อมูลต้นทุนที่ไม่ใช่ของตลาด และอัตราความล้มเหลวที่คาดเดาได้สูง
แต่ 90% ของหนังสือเล่มนี้
เกี่ยวกับเรื่องอื่นๆ Goozner ดำเนินการสองหัวข้อหลักและหัวข้อย่อยอีกมากมาย ประการแรก เขาอ้างว่าส่วนหนึ่งเป็นเพราะความสับสนในอุตสาหกรรม ทำให้คนทั้งโลกไม่ค่อยชื่นชมบทบาทสำคัญในการสร้างยาตัวใหม่ที่เล่นโดยการวิจัยที่ได้รับทุนสนับสนุนจากแหล่งที่ไม่ใช่อุตสาหกรรม เช่น สถาบันสุขภาพแห่งชาติสหรัฐอเมริกา (NIH) กรณีศึกษาของเขามุ่งเน้นไปที่เอชไอวี/เอดส์ (ประมาณหนึ่งในสามของหนังสือทั้งหมด) มะเร็งและยาเทคโนโลยีชีวภาพ erythropoietin และ imatinib mesylate (Gleevec)
รายละเอียดที่นี่น่าสนใจและหลายประเด็นของเขาได้รับการถ่ายทอดอย่างดี แต่พวกเขาล้มเหลวในการโต้แย้งในวงกว้าง: ว่า NIH และแหล่งที่ไม่ใช่อุตสาหกรรมอื่น ๆ มักจะทำส่วนที่ยากที่สุดในการพัฒนายาที่จำเป็นให้สมบูรณ์แล้วส่งต่อไปยัง บริษัท เอกชนสองสามแห่งเพื่อทำการตลาดด้วยผลกำไรมหาศาล อาร์กิวเมนต์นี้เข้าใจยากกับตัวอย่างซ้ำๆ ของหนังสือเล่มนี้เกี่ยวกับปัญหาของ NIH ในการเอาชนะ “ความไม่เต็มใจ” ของแต่ละบริษัทในการดำเนินการทดลองทางคลินิกที่มีค่าใช้จ่ายสูง ซึ่งจำเป็นในการย้ายยาที่มีแนวโน้มว่าจะได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ความไม่เต็มใจนี้เป็นที่เข้าใจ อุปทานของโมเลกุลที่มีแนวโน้มว่าจะค้นพบด้วยเงิน NIH นั้นมีขนาดใหญ่มาก
นี่คือจุดที่เศรษฐศาสตร์นำหน้า Goozner แม้จะมีความทุ่มเทและทักษะที่น่าเกรงขาม จุดสำคัญไม่ใช่แค่ความไม่แน่นอนของการพัฒนายาเท่านั้น แต่ในภาคเอกชน บริษัทต่างๆ ต้องยอมรับความผิดพลาดของตน เมื่อเมอร์คพบว่ายาใหม่ไม่ต่ำกว่าสี่ตัวที่ล้มเหลวในการทดลองระยะที่ 3 ในปี 2546 ผู้ถือหุ้นและพนักงานของเมอร์คเป็นผู้รับผิดชอบค่าใช้จ่าย ไม่มีโอกาสที่เมอร์คจะครอบคลุมความสูญเสียเหล่านั้นโดยเพียงแค่ขึ้นราคายาที่มีอยู่
หัวข้อกว้างๆ อื่นๆ ของ Goozner คือการวิจัยและพัฒนาในอุตสาหกรรมส่วนใหญ่สูญเปล่าในการแสวงหายา ‘ฉันเหมือนกัน’ ที่ให้ผลกำไรง่าย ๆ แต่ให้ประโยชน์ทางการแพทย์เพียงเล็กน้อย เช่นเดียวกับนักวิจารณ์ส่วนใหญ่เกี่ยวกับยาที่ตามมา Goozner ไม่ได้เสนอรายชื่อยาที่ไม่จำเป็นซึ่งคิดเป็นครึ่งหนึ่งของรายได้ในอุตสาหกรรม ตามที่ Thomas Lee ( New Engl. J. Med. 350, 211–212; 2004; 2004) ชี้ให้เห็นเมื่อเร็วๆ นี้) ยาที่ตามมามักจะรองรับผู้ป่วยที่ใช้ยาที่มีอยู่ได้ไม่ดีนัก และมีการแข่งขันด้านราคาที่รุนแรง นักเศรษฐศาสตร์ได้บันทึกถึงศักยภาพของกลไกตลาดเหล่านี้
คำแนะนำของ Goozner สะท้อนถึงประเด็นสำคัญของเขา รัฐบาลละทิ้งการควบคุมราคาหรือผลกำไร (ส่วนใหญ่ ดูเหมือนว่าด้วยเหตุผลทางการเมือง) เขาแสวงหาข้อมูลที่ดีกว่า – ของประเภทที่แพงที่สุด เขาต้องการการทดลองทางคลินิกที่ได้รับทุนสนับสนุนจากสาธารณชนเปรียบเทียบยาใหม่และยาเก่า ที่สำคัญกว่านั้น เขาต้องการให้มาตรฐานการอนุมัติยาใหม่ของ FDA จำเป็นต้องมีการทดลองทางคลินิกเชิงเปรียบเทียบ แต่สิ่งนี้จะเพิ่มต้นทุนอย่างมากโดยไม่ให้ผลประโยชน์ที่เทียบเท่ากัน องค์การอาหารและยาได้ชี้ให้เห็นซ้ำแล้วซ้ำอีกว่าการทดลองเปรียบเทียบต้องมีขนาดใหญ่มากเพื่อให้ได้มาซึ่งอำนาจทางสถิติที่จำเป็นในการเปิดเผยความแตกต่างในการรักษาอย่างแท้จริง หากองค์การอาหารและยากำหนดให้มีการทดลองดังกล่าว พวกเขาอาจแสดงให้เห็นว่ายาตัวใหม่โดยทั่วไปช่วยผู้ป่วยบางรายได้ดีกว่าการรักษาที่มีอยู่ และยังคงเป็นไปตามมาตรฐานขององค์การอาหารและยาสำหรับการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ
นายจ้างของ John E. Calfee ได้รับเงินสนับสนุนจากบุคคล มูลนิธิ และองค์กรต่างๆ รวมถึงบริษัทเภสัชกรรม งานวิจัยของเขาบางส่วนได้รับเงินทุนบางส่วนจากอุตสาหกรรมยาสล็อตเว็บตรง
